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創(chuàng)新藥艾加莫德醫(yī)保落地 破重癥肌無力患者“無創(chuàng)新藥可用”的困境摘要:
隨著中國重癥肌無力診療步入循證治療和生物靶向治療時代,進(jìn)一步優(yōu)化藥物治療策略,實現(xiàn)安全、有效、精準(zhǔn)化治療成為臨床治療的重要議題。記者2日獲悉,罕見病新藥——艾加莫德在上海醫(yī)療機(jī)構(gòu)陸續(xù)開出首張醫(yī)保處方,切實為全身型重癥肌無力患者減負(fù)。
2024年1月1日起,新版國家醫(yī)保藥品目錄在全國范圍內(nèi)統(tǒng)一正式執(zhí)行。罕見病用藥被納入醫(yī)保目錄的數(shù)量創(chuàng)歷年新高,15種罕見病用藥納入目錄,填補了10個病種的用藥保障空白。重癥肌無力就在其中。
“作為一種罕見病創(chuàng)新藥,艾加莫德在國內(nèi)上市之前,得益于國家賦予海南博鰲樂城先行區(qū)的先行先試政策,瑞金海南醫(yī)院就參與開展了特許用藥項目,幫助十余位重癥肌無力患者解決了‘無創(chuàng)新藥可用’的困境。”上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院(下稱:上海瑞金醫(yī)院)神經(jīng)內(nèi)科副主任、主任醫(yī)師陳晟接受采訪時表示,“如今這款創(chuàng)新藥從獲批上市到納入醫(yī)保僅用了不到半年時間,作為臨床醫(yī)生,充分感受到了國家和相關(guān)政府部門希望更快惠及更多重癥肌無力患者的誠意和決心以及醫(yī)保部門助力罕見病用藥保障水平逐步提升的誠意與決心。”
作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病,全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病,由神經(jīng)—肌肉接頭傳遞功能障礙引起,其特征是肌肉無力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞,病程長、難治療、易復(fù)發(fā)。2018年,全身型重癥肌無力被納入國家五部委聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見病目錄》。
陳晟告訴記者,全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞咽、言語、肢體活動和呼吸功能,導(dǎo)致明顯的肌無力,嚴(yán)重?fù)p害患者的活動能力和生活質(zhì)量,嚴(yán)重影響患者的日常生活和工作,給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān),不少患者還會因此而患上抑郁等心理疾病。如肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象,救治不及時可危及生命。
在臨床上,重癥肌無力患者個體化差異較大,病程進(jìn)展不同,疾病管理難度大。陳晟強調(diào):“重癥肌無力的理想治療目標(biāo)是達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的‘雙達(dá)標(biāo)’狀態(tài)。”他介紹,長期以來,全身型重癥肌無力患者的治療依靠專家經(jīng)驗判斷和傳統(tǒng)治療方案為主,包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑等。“由于傳統(tǒng)治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在不足,長期以來實現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)較為困難,這也是當(dāng)前重癥肌無力的治療難點。”陳晟說,不少患者需要面對傳統(tǒng)藥物治療帶來的種種問題,包括對血糖血壓等代謝的影響、肝腎毒性及遠(yuǎn)期腫瘤風(fēng)險等。
據(jù)了解,作為突破性創(chuàng)新藥物艾加莫德,作用機(jī)制獨特,在起效時間、療效、安全性等方面特點突出,有望為患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制,并達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”理想治療狀態(tài),從而實現(xiàn)與疾病和平共處。
55歲的許先生(化名)是新版醫(yī)保目錄正式執(zhí)行后首批在上海瑞金醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德治療的患者。許先生對記者說,患病已經(jīng)有大半年時間,全身無力,像走路、上下樓、手提重物都非常費力,后來右眼視物也受到影響,正常生活都變得很困難。去年12月26日第一次接受了艾加莫德治療,治療后不到一周右眼瞼下垂就已經(jīng)明顯好轉(zhuǎn)。“現(xiàn)在能醫(yī)保報銷了,切切實實為普通患者減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān),能夠長期用新藥治療,是重癥肌無力病友的福音!”他說。
陳晟表示:“相信隨著醫(yī)保政策落地,艾加莫德等創(chuàng)新藥物可及性提升,中國重癥肌無力整體治療的標(biāo)準(zhǔn)和水平會進(jìn)一步提升,特別是從長期治療來看,有更多患者的生存質(zhì)量和長期治療水平將得以改變。”
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