兩部門：加速罕見病藥及相關(guān)進(jìn)口藥審評審批

　　醫(yī)藥網(wǎng)5月24日訊　繼首批罕見病國家目錄發(fā)布后，5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局和國家衛(wèi)生健康委員會也聯(lián)合發(fā)布了關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告，進(jìn)一步提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序。

 

　　顯然，創(chuàng)新藥上市的“優(yōu)先審評”通道正在提速。2016年年初，官方發(fā)布了《關(guān)于解決藥品注冊申請積壓實行優(yōu)先審評審批的意見》，標(biāo)志著“優(yōu)先審評”制度在國內(nèi)正式落地。2017年10月，國務(wù)院辦公廳正式印發(fā)了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，再次提到“要加快審評審批”。

 

　　兩年過去，截至目前，CDE共發(fā)布了28批擬納入優(yōu)先審評程序藥品注冊申請的名單，涉及571個藥品。而近期，企業(yè)通過優(yōu)先通道順利獲得上市批準(zhǔn)的成果也開始顯現(xiàn)。例如，用于治療非小細(xì)胞肺癌的鹽酸安洛替尼膠囊從提交生產(chǎn)申請到批準(zhǔn)上市，用了一年；默沙東的9價HPV疫苗從提出申請到獲批上市只用了8天。

 

　　根據(jù)此次公告，滿足要求的藥品審批時間將進(jìn)一步縮短，同時，國內(nèi)患者更快速用上進(jìn)口藥也值得期待。

 

 

　　公告表示，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，CDE建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。

 

　　哪些藥品有望被優(yōu)先配置資源？第一批罕見病國家目錄共納入了白化病、肌萎縮側(cè)索硬化、非典型溶血性尿毒癥、血友病以及帕金森病等121種罕見病。根據(jù)醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)統(tǒng)計，在這121種罕見病中，仍有77種疾病沒有相關(guān)藥物上市，但已有產(chǎn)品進(jìn)入臨床，如腓骨肌萎縮癥，全球范圍內(nèi)已經(jīng)有3個創(chuàng)新藥在研中，其中包括了天士力。據(jù)了解，此前天士力和Pharnext合作成立了一家新藥研發(fā)公司，共同合作研發(fā)該疾病領(lǐng)域產(chǎn)品。

 

　　在目前已發(fā)布的28批優(yōu)先審評審批藥品中，有20品種、26個品規(guī)屬于罕見病治療的藥品。如協(xié)和發(fā)酵麒麟（中國）制藥有限公司的布羅舒單抗注射液、泰格醫(yī)藥的依庫珠單抗注射液（其視神經(jīng)脊髓炎適應(yīng)癥正處于臨床階段）和Inebilizumab注射液、羅氏的RO7034067口服溶液用粉末等。

 

 

　　過去，很多國內(nèi)患者用不上國外治療效果先進(jìn)的藥物，能夠及時用上進(jìn)口產(chǎn)品，成為了不少患者的期望。如今，相關(guān)進(jìn)口藥的上市時間也將進(jìn)一步縮短。

 

　　本次公告表示，對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進(jìn)口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

 

　　同時，進(jìn)口藥再注冊核檔程序也將要取消。進(jìn)口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交CDE審評審批。對于公告發(fā)布前已受理的進(jìn)口藥品再注冊申請，包括進(jìn)口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進(jìn)行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時進(jìn)口行政審批決定，調(diào)整為由CDE以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　這意味著，已在國外上市的符合上述要求的藥品，進(jìn)入中國市場的速度將會加快。

 

　　2016-2017年，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了27種罕見病藥物，治療疾病為生長激素缺乏癥、巨細(xì)胞病毒感染、急性淋巴性白血病、肌萎縮側(cè)索硬化癥、杜氏肌營養(yǎng)不良、亨廷頓病、原發(fā)性膽汁性肝硬化等。

 

　　其中，在去年5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了由日本三菱制藥公司研制的依達(dá)拉奉新的適應(yīng)癥，用于治療早期“漸凍人癥”。該藥是一種腦保護(hù)劑（自由基清除劑），由日本三菱制藥公司研制開發(fā)，成為該疾病第二個擁有循證醫(yī)學(xué)證據(jù)的治療藥物。在國內(nèi)，先聲藥業(yè)也對ALS治療藥物加大了研發(fā)力度。

 

　　對于罕見病用藥，此前業(yè)內(nèi)人士呼吁在人種無差異的基礎(chǔ)上，具有安全性和有效性的數(shù)據(jù)，可以考慮國內(nèi)豁免臨床申請上市的要求，看來也會逐步實現(xiàn)。

 

　　優(yōu)先審評制度對行業(yè)會產(chǎn)生中長期的積極影響。微觀上看，優(yōu)先審評制度減少了新藥排隊等候的時間，提高了新藥研發(fā)的效率，加快新藥上市；宏觀上看，優(yōu)先審評制度使有限的審評資源向創(chuàng)新和臨床急需品種傾斜，行業(yè)品種青黃不接的局面會逐步得到緩解。

 

　　國家藥品監(jiān)督管理局 國家衛(wèi)生健康委員會關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告（2018年第23號）

 

　　為貫徹落實《中共中央辦公廳 國務(wù)院辦公廳關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號）、《國務(wù)院關(guān)于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》（國發(fā)〔2015〕44號），提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序，現(xiàn)將有關(guān)事宜公告如下：

 

　　一、進(jìn)一步落實藥品優(yōu)先審評審批工作機制，對防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。

 

　　二、對于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊申請人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進(jìn)口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準(zhǔn)進(jìn)口。

 

　　三、基于產(chǎn)品安全性風(fēng)險控制需要開展藥品檢驗工作。藥品臨床試驗申請受理后，藥審中心經(jīng)評估認(rèn)為需要檢驗的，提出檢驗要求，通知申請人在規(guī)定時間內(nèi)自行或委托檢驗機構(gòu)對臨床試驗樣品出具檢驗報告；藥審中心經(jīng)評估認(rèn)為無需檢驗的，不再通知開展檢驗工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗申請，藥審中心經(jīng)評估認(rèn)為無需檢驗的，通知相關(guān)檢驗機構(gòu)終止檢驗并繼續(xù)審評審批工作。檢驗機構(gòu)已作出不符合規(guī)定的檢驗結(jié)論的，藥審中心不批準(zhǔn)其臨床試驗申請。

 

　　四、取消進(jìn)口藥品再注冊核檔程序，進(jìn)口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評審批。對于本公告發(fā)布前已受理的進(jìn)口藥品再注冊申請，包括進(jìn)口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)復(fù)核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進(jìn)行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時進(jìn)口行政審批決定，調(diào)整為由藥審中心以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

 

　　五、對《進(jìn)口藥品注冊證》和《醫(yī)藥產(chǎn)品注冊證》實施新的編號規(guī)則，進(jìn)口藥品再注冊及補充申請獲得批準(zhǔn)后，不再重新編號。

 

　　六、本公告自發(fā)布之日起實施。本公告中未涉及的事項，仍按照現(xiàn)有規(guī)定執(zhí)行。

 

　　特此公告。