罕見病納入慢特病醫(yī)保？官方答復(fù)了！

　　醫(yī)藥網(wǎng)10月17日訊　10月15日，國家醫(yī)保局官網(wǎng)發(fā)布《國家醫(yī)療保障局關(guān)于政協(xié)十三屆全國委員會第二次會議第3380號（社會管理類258號）提案答復(fù)的函》（醫(yī)保函〔2019〕166號），針對將罕見病納入慢性特殊病種的提案進(jìn)行了答復(fù)。

 

　　 “考慮到部分慢性病和特殊?。ㄒ韵潞喎Q“慢特病”）參?；颊咧饕陂T診治療且醫(yī)療負(fù)擔(dān)比較重的實(shí)際，各地根據(jù)醫(yī)療保險(xiǎn)基金收支情況，把一些病期長、治療費(fèi)用高的門診慢特病醫(yī)療費(fèi)用納入統(tǒng)籌基金的支付范圍，減輕患者的個人負(fù)擔(dān)。”

 

 

 

　　答復(fù)函指出，基本醫(yī)療保險(xiǎn)在政策上不排斥包括罕見病在內(nèi)的任何疾病，依法參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)并按規(guī)定繳費(fèi)的人員，無論患何種疾病，其就醫(yī)發(fā)生的費(fèi)用，符合規(guī)定的均可由基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金支付。在重點(diǎn)保障住院大病醫(yī)療費(fèi)用支出的同時(shí)，推進(jìn)建立基本醫(yī)療保險(xiǎn)門診統(tǒng)籌，逐步將門診常見病、多發(fā)病醫(yī)療費(fèi)用納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)保障范圍。

 

　　而同時(shí)，答復(fù)函也強(qiáng)調(diào)了在包括罕見病在內(nèi)的“慢特病”方面，地區(qū)之間的不平衡。指出基本醫(yī)療保險(xiǎn)實(shí)行屬地管理，籌資及待遇水平與當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)發(fā)展水平、醫(yī)療消費(fèi)水平相適應(yīng)。目前納入門診慢特病保障的病種范圍由各地根據(jù)自身情況自行確定，由于地區(qū)間在基金承受能力、經(jīng)濟(jì)發(fā)展、醫(yī)療消費(fèi)等方面存在差異，納入范圍的病種也有所不同。據(jù)醫(yī)保部門了解，各地納入報(bào)銷范圍的慢特病，多的地方有六十余種，少的地方有十余種。

 

　　據(jù)了解，近年來我國對罕見病治療領(lǐng)域的關(guān)注在逐漸提高，也相應(yīng)出臺了許多政策。在建立罕見病用藥的醫(yī)療保障體系問題上，去年國家建立了第一批罕見病目錄，將121種罕見病明確列入目錄；今年2月，衛(wèi)健委辦公廳還發(fā)布了關(guān)于建立全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的通知，藥監(jiān)部門也在陸續(xù)出臺激勵孤兒藥申報(bào)的政策。此外，一些經(jīng)濟(jì)比較發(fā)達(dá)、基金收支情況較好的地方已經(jīng)把部分罕見病病種納入保障范圍。

 

　　近日國家醫(yī)保局還透露，相關(guān)部門正在對此前提出的對創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品等藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗(yàn)數(shù)據(jù)和其他數(shù)據(jù)，給予一定的數(shù)據(jù)保護(hù)期的“罕見病治療藥品數(shù)據(jù)保護(hù)制度”正在研究中，接下來將進(jìn)一步增加醫(yī)保目錄中的罕見病藥品，對創(chuàng)新罕見病的保障模式開展研究，逐步提高罕見病患者的保障水平。

 

 

 

　　盡管新版醫(yī)保目錄對罕見病患者所需的“孤兒藥”做出了政策上的傾斜，然而對于很多患者來說，目前還面臨“無藥可用”和“即使有藥也是天價(jià)藥”的狀況。據(jù)了解，目前我國承認(rèn)的罕見病僅有121種，而世界衛(wèi)生組織定義的罕見病超過5000種。截至2018年年底，通過FDA批準(zhǔn)上市的孤兒藥有621種，而獲批進(jìn)入中國的孤兒藥僅282個，且價(jià)格十分昂貴。

 

　　再看自主研發(fā)領(lǐng)域，目前為數(shù)不多布局罕見病研究的企業(yè)尚處起步階段，或在關(guān)注國外已上市或處于后期臨床階段的罕見病藥物研發(fā)管線，或嘗試運(yùn)用收購的方式豐富國內(nèi)罕見病孤兒藥品種。《中國罕見病藥物可及性報(bào)告》顯示，主要有以下幾個原因：首先，罕見病藥物的使用終端——患者群體過小，導(dǎo)致企業(yè)有“收益不確定”擔(dān)憂，企業(yè)通常缺乏研發(fā)、仿制及生產(chǎn)罕見病藥物的動機(jī)。

 

　　業(yè)內(nèi)人士也指出，比起抗腫瘤藥，企業(yè)在罕見病孤兒藥方面尚未施展開來的一個重要原因是我國目前對于“孤兒藥”缺乏利好政策保護(hù)，導(dǎo)致企業(yè)研發(fā)“孤兒藥”的市場前景并不樂觀。”據(jù)了解，在美國一種“孤兒藥”獲批之后，可擁有長達(dá)7年的市場獨(dú)占權(quán)，但目前政策方面雖然對孤兒藥有所傾斜，利好政策頻出，但對于企業(yè)來說，尚缺乏一顆像“市場獨(dú)占權(quán)”制度那樣的“定心丸”。

 

　　但是，在專家看來，國內(nèi)企業(yè)進(jìn)行罕見病藥物研發(fā)有三大優(yōu)勢，除了利好政策鼓勵，包括明確罕見病范圍、掃清申報(bào)道路上的阻礙、出臺切實(shí)的區(qū)域性資金補(bǔ)助制度外，還有人口紅利和新銳研發(fā)公司眾多。“以我國14億人口的基數(shù)，很多罕見病在國內(nèi)有著廣大的患者群體。有的罕見病患者和家屬自發(fā)組成網(wǎng)絡(luò)社群，互通有無，為新藥研發(fā)奠定了人群基礎(chǔ)。并且，在PD-1、CAR-T等領(lǐng)域不斷被‘占滿’的過程中，市場會發(fā)生自主進(jìn)化，許多具備了國際化研發(fā)能力的新銳企業(yè)會從腫瘤轉(zhuǎn)向罕見病等領(lǐng)域，在政策和市場的雙重引領(lǐng)下，發(fā)揮后發(fā)優(yōu)勢，填補(bǔ)國內(nèi)研發(fā)版圖中的短板。”