“藍(lán)嘴唇”渴望肺動(dòng)脈高壓用藥進(jìn)醫(yī)保

　　醫(yī)藥網(wǎng)10月22日訊　近期河南省公布了最新一期的醫(yī)保名錄，小雅（化名）媽媽心心念念的治療肺動(dòng)脈高壓的“救命藥物”西地那非還是沒(méi)能被納入醫(yī)保。此前，8歲女孩小雅因在河南鄭州的一個(gè)大藥店購(gòu)買救命藥西地那非（俗稱“偉哥”）走紅網(wǎng)絡(luò)。視頻中，女孩怯怯地回應(yīng)藥劑師：“這個(gè)藥是我在用，能治我的病。”

 

　　事實(shí)上，小雅的遭遇在國(guó)內(nèi)五百萬(wàn)肺動(dòng)脈高壓患者中有相當(dāng)?shù)钠毡樾浴Ｒ晃粊?lái)自甘肅的25歲女孩“雨滴”告訴記者，“自從13歲時(shí)被診斷出肺動(dòng)脈高壓癥狀后，基本每天的生存都要依靠藥物。到現(xiàn)在，每個(gè)月治療藥物開(kāi)銷達(dá)到3000元左右，經(jīng)濟(jì)壓力下，自己不得不選擇停掉這類藥物，每天依靠去醫(yī)院吸氧以及基本用藥來(lái)緩解病情。”

 

　　肺動(dòng)脈高壓即肺動(dòng)脈出現(xiàn)高血壓，被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”。如果不治療，患者平均存活年限僅為2.8年。據(jù)中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院肺血管醫(yī)學(xué)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任荊志成教授此前介紹，我國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者保守估計(jì)約500萬(wàn)～800萬(wàn)人，而經(jīng)過(guò)治療的患者卻只有一兩萬(wàn)人。

 

　　實(shí)際上，高昂的藥費(fèi)開(kāi)支已經(jīng)成為肺動(dòng)脈高壓患者難以承受之痛。對(duì)于患者而言，藥費(fèi)的多少成為決定他們是否用藥的主要因素。面對(duì)昂貴的靶向藥，不少患者選擇西地那非緩解病情。不過(guò)，尷尬的是，西地那非治療肺動(dòng)脈高壓病癥屬于“超說(shuō)明書使用”，醫(yī)保也無(wú)法報(bào)銷。

 

 

　　電影《我不是藥神》中提到，一粒抗癌藥的價(jià)格甚至不輸黃金。記者調(diào)查發(fā)現(xiàn)，對(duì)于肺動(dòng)脈高壓患者而言，所承受的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)與之相當(dāng)。

 

　　 “我才知道這世界上竟然還有比黃金貴的藥，而且完全不在醫(yī)保報(bào)銷范圍內(nèi)。”一位來(lái)自民間公益組織北京愛(ài)稀客肺動(dòng)脈高壓罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心（簡(jiǎn)稱“愛(ài)稀客”）的志愿者曾對(duì)外提到自己確診了肺動(dòng)脈高壓后的經(jīng)歷，“醫(yī)生說(shuō)只能用靶向藥物控制病情的發(fā)展，給我開(kāi)的藥一盒19980元，只能服用28天。”

 

　　關(guān)于高昂的藥價(jià)，另一位患者也在論壇中提及，“2015年，治療肺動(dòng)脈高壓的藥物主要有波生坦（19980元/盒，一個(gè)月藥量）、西地那非（495元/盒，一周藥量），再加上各種檢查、吸氧、住院、交通等各種費(fèi)用。在這巨額藥費(fèi)開(kāi)支之下，很多患者只能是放棄治療。”

 

　　直至2015年10月，波生坦專利權(quán)到期，為應(yīng)對(duì)仿制藥帶來(lái)的沖擊，波生坦價(jià)格從19980元/盒降到3998元/盒，直接降價(jià)80%。不過(guò)，對(duì)于每天靠藥物續(xù)命的肺動(dòng)脈高壓患者而言，依然是沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

 

　　肺動(dòng)脈高壓究竟是怎樣的疾??？為何其治療藥物貴如黃金？資料顯示，肺動(dòng)脈高壓（Pulmonary hypertension，PH）是一種進(jìn)行性的致死性疾病，可導(dǎo)致肺血管阻力和肺動(dòng)脈壓力的進(jìn)行性升高，從而發(fā)展為右心室肥厚，心力衰竭甚至死亡。其中特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓（IPAH）入選國(guó)家衛(wèi)健委、科技部等五部委于2018年5月11日發(fā)布的我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》，正式將肺動(dòng)脈高壓的研究、防治納入國(guó)家戰(zhàn)略。事實(shí)上，肺動(dòng)脈高壓尚無(wú)完全治愈的方法，患者只能通過(guò)持續(xù)不斷地進(jìn)行藥物治療來(lái)維持健康。肺動(dòng)脈高壓患者會(huì)因缺氧導(dǎo)致嘴唇呈藍(lán)紫色，因此他們也被稱為“藍(lán)嘴唇”。若不能及時(shí)得到正確診斷和規(guī)范治療，死亡率甚至高于乳腺癌和結(jié)直腸癌。

 

　　目前，臨床應(yīng)用于治療肺動(dòng)脈高壓的靶向藥物有四大類29個(gè)藥物。目前上市的所有靶向藥物均不能改善PH患者的長(zhǎng)期生存率，且大部分藥物沒(méi)有在我國(guó)上市。在國(guó)內(nèi)，臨床可用的治療PH藥物不僅品種有限，而且價(jià)格昂貴，患者治療負(fù)擔(dān)重。而我國(guó)尚未有一個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的治療肺動(dòng)脈高壓專利藥物。

 

　　寧波市可友診所創(chuàng)始人郝希純?cè)诮邮苡浾卟稍L時(shí)提到，常用的治療肺動(dòng)脈高壓的藥物包括波生坦、安立生坦、他達(dá)拉非、西地那非、伊洛前列素（萬(wàn)他維）等。若是采用效果更好的雙藥聯(lián)用方案，每月的藥物費(fèi)用一般要超過(guò)2萬(wàn)元。

 

 

　　高昂醫(yī)藥費(fèi)的重?fù)?dān)之下，醫(yī)保被患者視為“藥神”，能夠解決高藥價(jià)問(wèn)題，推動(dòng)藥物的可及性。

 

　　記者在多個(gè)互聯(lián)網(wǎng)互動(dòng)平臺(tái)注意到，近年來(lái)，眾多患者呼吁將肺動(dòng)脈高壓的治療藥物納入醫(yī)保目錄。

 

　　2019年1月，有患者在人民網(wǎng)給省委書記的留言中呼吁河南省將肺動(dòng)脈高壓藥物納入醫(yī)保報(bào)銷范圍。“我是河南省安陽(yáng)市殷都區(qū)許家溝鄉(xiāng)黃口村人，我兒子今年12周歲，在北京阜外心血管醫(yī)院檢查診斷為特發(fā)性肺動(dòng)脈高壓，需長(zhǎng)期吃藥維持生活，靶向藥物為安立生坦、他達(dá)拉非、瑞莫杜林、波生坦等，全部為進(jìn)口藥物，價(jià)格昂貴且不在新農(nóng)合及社保報(bào)銷范圍，為給兒子看病，這幾年已傾家蕩產(chǎn)，沒(méi)錢取藥，希望我省也能盡快納入。”

 

　　近期，記者注意到也不乏有患者在微博中多次呼吁，關(guān)注特殊病患群體，共同推動(dòng)肺動(dòng)脈高壓靶向藥納入醫(yī)保。“西地那非495元/盒、他達(dá)拉非856元/盒、安立生坦2850元/盒、波生坦3921元/盒、瑞莫杜林9825元/支、馬昔騰坦29980元/盒。這樣的價(jià)格又是多少普通患者家庭能夠長(zhǎng)期承受的？”

 

　　不過(guò)，肺動(dòng)脈高壓患者用藥難、用藥貴的問(wèn)題正在逐步得到緩解。

 

　　目前針對(duì)肺動(dòng)脈高壓的藥物包括安吉奧、萬(wàn)他維、瑞莫杜林等靶向藥物以及安立生坦、他達(dá)拉非等藥物，共有十多款先后上市，有效改變了患者的生存情況。

 

　　在肺動(dòng)脈高壓患者的急盼之下，部分地區(qū)已經(jīng)將個(gè)別的肺動(dòng)脈高壓藥物納入醫(yī)保目錄。據(jù)記者不完全梳理，由于治療肺動(dòng)脈高壓的進(jìn)口藥物價(jià)格普遍偏高，浙江、江蘇、西藏、山東、寧夏、湖南等省區(qū)，也將個(gè)別肺動(dòng)脈高壓藥物納入了當(dāng)?shù)蒯t(yī)保目錄，仍有大量患者處于“有藥不治”的境地。

 

　　2018年12月，內(nèi)蒙古自治區(qū)醫(yī)保局正式下文，將肺動(dòng)脈高壓納入基本醫(yī)保門診特慢病保障范圍，藥品包括波生坦片、安立生坦片、曲前列尼爾注射液、吸入用伊洛前列素溶液，每年將為患者節(jié)省費(fèi)用近4萬(wàn)元。

 

　　今年9月4日，天津友愛(ài)罕見(jiàn)病中心主任王立新代表全國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者給國(guó)家醫(yī)保局去信。信中提及，在2019年8月20日之前，有兩種治療肺動(dòng)脈高壓的藥物在部分省市納入醫(yī)保。山東全省、成都市、深圳市、遼寧等省市把波生坦納入地方醫(yī)保；浙江、江蘇、湖南等省市將安立生坦納入地方醫(yī)保。希望肺動(dòng)脈高壓用藥納入醫(yī)保能夠在全國(guó)范圍內(nèi)統(tǒng)一推廣。

 

　　不久，國(guó)家醫(yī)療保障局對(duì)此信訪件作出了回復(fù)，2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，確定了128個(gè)藥品納入擬談判準(zhǔn)入范圍，其中包含了肺動(dòng)脈高壓。此次目錄調(diào)整全部工作預(yù)計(jì)11月底完成。

 

 

　　記者在調(diào)查中注意到，在肺動(dòng)脈高壓的治療藥物當(dāng)中，除了較為昂貴的靶向藥以外，西地那非也成為不少患者面臨的主要選擇。

 

　　中國(guó)工程院院士、國(guó)家呼吸疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任鐘南山教授表示，在過(guò)去10年間，靶向藥物的發(fā)現(xiàn)和應(yīng)用直接改善了肺動(dòng)脈高壓患者的臨床治療，但進(jìn)口靶向藥物價(jià)格昂貴，在很多地區(qū)也沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保，限制了其臨床應(yīng)用。大量研究及臨床醫(yī)生處方表明，西地那非可有效緩解肺動(dòng)脈高壓患者癥狀。

 

　　廣州醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉春麗教授直言，國(guó)內(nèi)肺動(dòng)脈高壓患者的生存狀況非常差，靶向藥物使用以后，整個(gè)肺動(dòng)脈高壓的預(yù)后明顯增強(qiáng)。實(shí)際上國(guó)內(nèi)整個(gè)肺動(dòng)脈高壓的靶向藥物的使用比國(guó)外整整晚了十年，中國(guó)的第一個(gè)靶向藥物是從西地那非開(kāi)始的。

 

　　廣州白云山醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司方面向記者表示，近年來(lái)一直不斷推動(dòng)西地那非在肺動(dòng)脈高壓方面的研究和臨床運(yùn)用，除了與鐘南山院士團(tuán)隊(duì)合作外，積極支持學(xué)術(shù)交流和年輕醫(yī)生的培訓(xùn)學(xué)習(xí)，聯(lián)合臨床醫(yī)生、社會(huì)公益組織，積極開(kāi)展科普教育以及愛(ài)心援助。

 

　　值得注意的是，由于西地那非沒(méi)有增加肺動(dòng)脈高壓的適應(yīng)證，因此，它在中國(guó)的適應(yīng)證只有“男性勃起功能障礙”（以下簡(jiǎn)稱ED）。而這意味著在治療肺動(dòng)脈高壓病癥時(shí)屬于“超說(shuō)明書使用”。

 

　　在劉春麗看來(lái)，在歐美和中國(guó)香港，都已批準(zhǔn)將肺動(dòng)脈高壓作為這一藥物的適應(yīng)證，但我國(guó)內(nèi)地還未批準(zhǔn)，目前我國(guó)臨床醫(yī)生都是根據(jù)專家指南將該藥“超說(shuō)明書使用”。

 

　　郝希純直言，西地那非是可以治療肺動(dòng)脈高壓的，但是改變藥物適應(yīng)證需要一個(gè)漫長(zhǎng)的過(guò)程，同時(shí)需要大量的臨床試驗(yàn)，這也是該藥物目前未能進(jìn)入醫(yī)保的一大原因。

 

　　不過(guò)，據(jù)白云山內(nèi)部人士透露，考慮到企業(yè)效益以及社會(huì)責(zé)任，對(duì)于適應(yīng)證的問(wèn)題，我們也正在通過(guò)權(quán)威的臨床機(jī)構(gòu)、專家合作，早日獲批金戈治療肺動(dòng)脈高壓的適應(yīng)證，推動(dòng)西地那非能夠進(jìn)入醫(yī)保目錄。