CDE：藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)加速推進(jìn)

　　醫(yī)藥網(wǎng)10月29日訊　10月27日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)發(fā)布消息，CDE與國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)司、海南省藥品監(jiān)督管理局及海南博鰲樂城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局在樂城先行區(qū)聯(lián)合舉辦藥品真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)座談會(huì)。

 

　　值得關(guān)注的是，本次座談會(huì)確定，CDE將在國(guó)家藥監(jiān)局黨組的有力領(lǐng)導(dǎo)下，按照國(guó)家藥監(jiān)局與海南省政府的要求，全力支持海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作，積極推動(dòng)真實(shí)世界證據(jù)（RWE）用于藥品研發(fā)與審評(píng)的探索工作。

 

 

　　真實(shí)世界數(shù)據(jù)和研究是基于循證的新興前沿科學(xué)，也是支持審評(píng)決策科學(xué)監(jiān)管的重要手段，在支持藥品注冊(cè)，探索國(guó)內(nèi)藥物研發(fā)等方面具有重要的行業(yè)意義和市場(chǎng)價(jià)值。

 

　　10月23日，博鰲樂城先行區(qū)召開藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)座談會(huì)，藥審中心孔繁圃主任到會(huì)并講話，海南省藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)人李治平，博鰲樂城先行區(qū)管理局黨委書記、局長(zhǎng)顧剛到會(huì)并致辭，藥審中心周思源副主任、楊志敏部長(zhǎng)、謝松梅副部長(zhǎng)、王駿副部長(zhǎng)及相關(guān)審評(píng)人員，國(guó)家藥監(jiān)局藥品注冊(cè)司藍(lán)恭濤處長(zhǎng)，海南省藥監(jiān)局及樂城先行區(qū)管理局相關(guān)領(lǐng)導(dǎo)，學(xué)術(shù)專家代表以及企業(yè)代表共同參加了本次會(huì)議。

 

　　孔繁圃主任在座談會(huì)上就真實(shí)世界證據(jù)支持藥品注冊(cè)的重要意義、目前開展的工作以及下一步工作思考做了講話。他指出，樂城先行區(qū)是海南自貿(mào)港的先行區(qū)，推行真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)建設(shè)，對(duì)于深化藥品審評(píng)制度改革，更好滿足人民群眾的醫(yī)療需要意義重大。

 

　　藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究對(duì)藥物研發(fā)具有重要價(jià)值，可以彌補(bǔ)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)的局限性，對(duì)罕見病和兒童用藥等方面更具有突出作用。據(jù)悉，CDE將全力支持海南藥品臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)工作，并深化和海南的合作，與海南省藥監(jiān)局聯(lián)合申請(qǐng)相關(guān)研究課題，拓寬合作項(xiàng)目，助力海南自貿(mào)港建設(shè)。

 

　　目前，樂城先行區(qū)是全國(guó)唯一一個(gè)開展真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用的試驗(yàn)點(diǎn)。海南省藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)人李治平表示，今年3月26日，國(guó)家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)了美國(guó)艾爾建“青光眼引流管”產(chǎn)品的注冊(cè)，這是我國(guó)首個(gè)使用境內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)獲批上市的進(jìn)口醫(yī)療器械，改革創(chuàng)新影響深遠(yuǎn)。

 

　　業(yè)內(nèi)人士指出，此次座談會(huì)是臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)相關(guān)試點(diǎn)工作在樂城開展以來(lái)，首次圍繞藥品試點(diǎn)品種和研究方案進(jìn)行監(jiān)管產(chǎn)業(yè)互動(dòng)，這將進(jìn)一步推動(dòng)未來(lái)真實(shí)世界證據(jù)用于醫(yī)藥產(chǎn)品注冊(cè)審批，為提速全球創(chuàng)新醫(yī)療藥品在我國(guó)的可及性提供新途徑、新方案。

 

 

　　中國(guó)新藥研發(fā)生態(tài)不斷改善，審評(píng)審批改革的持續(xù)推進(jìn)，也對(duì)于新藥研發(fā)的質(zhì)量提出了更高要求。真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)的應(yīng)用貫穿于藥品從研發(fā)到上市后的全生命周期，對(duì)于藥械企業(yè)、醫(yī)生、科研和學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)、監(jiān)管部門等產(chǎn)業(yè)鏈相關(guān)方都有著重要作用。

 

　　面對(duì)真實(shí)世界研究的醫(yī)藥創(chuàng)新監(jiān)管新命題，必須始終堅(jiān)持把科學(xué)監(jiān)管放在第一位，從設(shè)計(jì)到實(shí)施到分析，將具體工作與公眾需求結(jié)合在一起，才可能形成最強(qiáng)行業(yè)合力，從而共同努力爭(zhēng)取更好的行業(yè)成果。

 

　　對(duì)于真實(shí)性數(shù)據(jù)的收集和真實(shí)性數(shù)據(jù)研究如何實(shí)施、真實(shí)世界試點(diǎn)臨床研究實(shí)踐中需要注意哪些事項(xiàng)、藥品申報(bào)的政策和流程、患者臨床數(shù)據(jù)採(cǎi)集存在的困難及解決途徑、如何更好的利用境外的數(shù)據(jù)和境內(nèi)數(shù)據(jù)等支持創(chuàng)新藥品在中國(guó)注冊(cè)申報(bào)的問題，行業(yè)普遍給予高度關(guān)注。

 

　　今年以來(lái)，藥品監(jiān)管部門先后發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則（試行）》《真實(shí)世界研究支持兒童藥物研發(fā)與審評(píng)的技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》以及《用于產(chǎn)生真實(shí)世界證據(jù)的真實(shí)世界數(shù)據(jù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》3個(gè)指導(dǎo)原則，持續(xù)推動(dòng)基于真實(shí)世界證據(jù)的科學(xué)監(jiān)管實(shí)踐和試點(diǎn)工作。

 

　　行業(yè)專家介紹，借鑒國(guó)際循證經(jīng)驗(yàn)和監(jiān)管思路，根據(jù)不同疾病的特征、治療手段的可及性、目標(biāo)人群、治療效果和其它與臨床研究相關(guān)的因素等，可以通過真實(shí)世界研究獲得藥物的效果和安全性信息，為新藥注冊(cè)上市提供支持性證據(jù)。“如針對(duì)某些缺乏有效治療措施的罕見病和危及生命的重大疾病，很可能會(huì)采用基于真實(shí)世界證據(jù)作為外部對(duì)照的單臂臨床試驗(yàn)。”

 

　　事實(shí)上，具體到臨床研究場(chǎng)景，在國(guó)內(nèi)開展的真實(shí)世界研究中，適應(yīng)癥方面腫瘤領(lǐng)域的研究項(xiàng)目占據(jù)了重要比重，數(shù)量居前的癌種包括非小細(xì)胞肺癌、乳腺癌、食管癌、肝癌和結(jié)直腸癌。除此之外，真實(shí)世界研究還在高血壓、糖尿病、乙肝、艾滋病等常見疾病領(lǐng)域集中開展。