揭密臨床急需境外新藥上市率、進醫(yī)保成功率！

　　醫(yī)藥網(wǎng)2月26日訊　臨床急需境外新藥目錄，普遍被認為是進口新藥加快上市的一個重要渠道。從2018年發(fā)布第一批臨床急需境外新藥名單開始，至今已發(fā)布了三批。

 

　　那么，這三批名單中的臨床急需境外新藥，到底有多少得以成功上市？又有多少進入了醫(yī)保目錄？

 

 

 

　　在2018年8月發(fā)布的第一批臨床急需境外新藥名單的征求意見稿中，共納入48個產(chǎn)品。而到2018年11月公布的第一批臨床急需境外新藥名單正式稿中，最終共有40個產(chǎn)品進入目錄。

 

　　被第一批正式稿剔除在外的產(chǎn)品有阿來替尼、依庫珠單抗、恩曲他濱/替諾福韋酯艾拉酚胺/艾維雷韋/可比司他、依洛尤單抗、奧拉帕利、哌柏西利、帕博麗珠單抗和特立氟胺8個產(chǎn)品。這些產(chǎn)品都是在正式稿發(fā)布前就已經(jīng)獲批上市。

 

 

　　在2019年3月發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥名單征求意見稿中，共納入30個產(chǎn)品。在2019年5月公布的第二批臨床急需境外新藥名單正式稿中，剔除了征求意見稿的5個產(chǎn)品，并新增1個產(chǎn)品。

 

　　新增的產(chǎn)品是NORDITROPIN（somatropin）injection，該產(chǎn)品治療內(nèi)分泌和代謝疾病努南（Noonan）綜合征和普拉德-威利（Prader-Willi）綜合征；不過，與之同樣適應癥的利維米爾-地特胰島素注射液（Levemir Insulin Detemir[rDNA origin] Injection）被剔除了。其他4個被剔除的產(chǎn)品分別是：治療和預防A型和B型流感病毒感染的Inavir （laninamivir octanoate hydrate）和Xofluza（Baloxavir marboxil），治療高膽固醇血癥的Praluent Alirocumab，以及治療4歲以上兒童及青少年嚴重性春季角膜結(jié)膜炎（VKC）的Verkazia（ciclosporin）。

 

　　第二批目錄在正式稿公布以前已上市的產(chǎn)品有重組人生長激素注射液、貝前列素鈉片、阿達木單抗、格卡瑞韋哌侖他韋片和西地那非片，預計進入目錄的原因為增加適應癥。

 

　　重組人生長激素注射液和貝前列素鈉片本來就在醫(yī)保目錄里，但是重組人生長激素注射液醫(yī)保限制只能報銷兒童原發(fā)性生長激素缺乏癥，臨床急需申報的適應癥為Noonan綜合癥和Prader-Willi綜合癥；貝前列素鈉片在醫(yī)保的限制范圍是“限有慢性動脈閉塞的診斷且有明確的潰瘍、間歇性跛行及嚴重疼痛體征的患者”，臨床急需申報的適應癥是“肺動脈高壓”。兩個產(chǎn)品醫(yī)保允許的報銷范圍都不包括臨床急需申報的適應癥，這意味著實際上這兩個產(chǎn)品在臨床急需中所申報的適應癥并未進入醫(yī)保。

 

　　阿達木單抗2019年進入醫(yī)保談判目錄，醫(yī)保限制為：1.診斷明確的類風濕關(guān)節(jié)炎經(jīng)傳統(tǒng)DMARDs治療3～6個月疾病活動度下降低于50%者；診斷明確的強直性脊柱炎（不含放射學前期中軸性脊柱關(guān)節(jié)炎）NSAIDs充分治療3個月疾病活動度下降低于50%者；并需風濕病?？漆t(yī)師處方。2.對系統(tǒng)性治療無效、禁忌或不耐受的重度斑塊狀銀屑病患者，需按說明書用藥。3.克羅恩病患者的二線治療。4.中重度潰瘍性結(jié)腸炎患者的二線治療，但臨床急需申請的適應癥為眼科疾病“間葡萄膜炎、后葡萄膜炎和全葡萄膜炎”。

 

　　枸櫞酸西地那非片2002年就已經(jīng)國內(nèi)上市了，臨床急需所申請的是“肺動脈高壓”適應癥，2020年進入藥品集中采購并通過2020年的醫(yī)保形式審查，但最終依然沒能進入醫(yī)保目錄。

 

 

　　2020年10月第三批臨床急需境外新藥名單的征求意見稿發(fā)布，共7個產(chǎn)品進入目錄。同年11月，第三批臨床急需境外新藥名單正式稿發(fā)布，此次征求意見稿和正式稿的產(chǎn)品完全一致。7個產(chǎn)品中有2個是第二批臨床急需境外新藥名單征求意見稿未進入正式名單的產(chǎn)品，為Xofluza（Baloxavir marboxil）和Verkazia（ciclosporin）。

 

 

　　結(jié)合三批目錄，一個靶點有3個藥品能進入臨床急需境外新藥目錄就可以認為是熱門靶點類別。由此，IL-17家族和丙肝NS5A相關(guān)的藥物為兩大熱門靶點類別。IL-17家族包括Secukinumab、Ixekizumab和Brodalumab，丙肝NS5A相關(guān)的有Maviret（Glecaprevir/Pibrentasvir）、Sofosbuvir+Velpatasvir+Voxilaprevir和Ledipasvir +Sofosbuvir。

 

 

　　截至2020年11月，在臨床急需境外新藥名單的藥品共有28個通用名首次在國內(nèi)上市，其中21個進入了2020年醫(yī)保目錄調(diào)整的形式審查。作為進口獨家產(chǎn)品，進入醫(yī)保形式審查之后將要面臨醫(yī)保談判，如果醫(yī)保談判成功，相關(guān)產(chǎn)品就有望成為進口藥企新的增長點。

 

　　2018年，臨床急需境外新藥目錄獲批的兩個產(chǎn)品來迪派韋索磷布韋片和司來帕格片都進入了2019年醫(yī)保談判目錄。

 

　　2019年首次國內(nèi)上市的臨床急需境外新藥目錄的產(chǎn)品共16個，共12個曾通過醫(yī)保形式審查，最終進入醫(yī)保談判目錄的3個，是近三年臨床急需境外新藥進入醫(yī)保目錄成功率最低的一年。

 

　　2020年首次國內(nèi)上市的臨床急需境外新藥目錄的產(chǎn)品共9個，全部通過醫(yī)保形式審查，最終進入醫(yī)保談判目錄3個。

 

　　也就是說，28個在臨床急需境外新藥名單發(fā)布后通用名首次在國內(nèi)上市的產(chǎn)品，僅有8個最終進入醫(yī)保目錄，因此進入醫(yī)保的產(chǎn)品占比約為29%。

 

　　近兩年臨床急需境外新藥進入醫(yī)保的產(chǎn)品只有1個是腫瘤藥品，免疫系統(tǒng)用藥和皮膚用藥進入醫(yī)保的可能性相對更高。

 

 

　　臨床急需境外新藥目錄一向被認為是進口新藥加快審評審批的渠道。但是，第一批40個產(chǎn)品中依然有24個產(chǎn)品暫未獲批上市，占60%；第二批目錄21個在目錄公布前未上市，共有10個產(chǎn)品暫未獲批上市，接近50%；第三批目錄100%未獲批上市。由此可見臨床急需境外新藥不一定就能全部獲得快速上市。

 

　　即使上市了，2019年以后上市的臨床急需境外新藥的產(chǎn)品數(shù)量多了，也不一定都能進入醫(yī)保目錄，而且不少產(chǎn)品都是價格高的罕見病用藥，不是醫(yī)?；鸬?ldquo;兜底”?；舅鶗紤]的藥品。國內(nèi)仿制藥廠家可根據(jù)實際情況，選擇適應癥較廣的產(chǎn)品仿制。