武田制藥一品種或斷供一年 “罕見”或是原罪

醫(yī)藥網(wǎng)4月13日訊　

 

 

　　近日，武田制藥在致甲狀旁腺功能減退癥協(xié)會、更廣泛的甲狀旁腺功能減退癥患者和醫(yī)療界的公開信中宣布，Natpara 100微克（mcg）的供應中斷最早可能從4月5日這周開始，并持續(xù)約一年。

 

　　 “作為我們嚴格的質(zhì)量和制造流程的一部分，這次供貨的延誤，影響了NATPARA 100-mcg的制造和發(fā)布，”該公司美國醫(yī)療事務負責人Tom Koutsavlis和美國罕見病負責人Cheryl Schwartz表示。

 

　　資料顯示，武田公司已經(jīng)通過公司的特殊用途計劃（SUP）通知了目前正在接受Natpara治療的患者以及他們的醫(yī)生。使用SUP的25 mcg，50 mcg和75 mcg注射劑量的患者不會受到影響。

 

　　盡管武田沒有具體說明造成中斷的原因，只是表示其會影響后續(xù)生產(chǎn)，但武田制藥認為，該問題與2019年美國Natpara召回事件無關。該公司表示：“盡管在導致美國召回的最初問題上取得了進展，但在將Natpara帶回美國更廣泛的患者群體方面，我們?nèi)匀幻媾R著復雜的挑戰(zhàn)。”

 

　　除了召回事件之外，制造延誤已經(jīng)推遲了公司此前制定的時間表，而武田表示，預計不會在2022年3月31日之前恢復上市。

 

　　據(jù)了解，Natpara注射液是一種重組人蛋白，具有內(nèi)源性甲狀旁腺激素（PTH）的全長84個氨基酸序列，目前在美國被批準為慢性甲狀旁腺功能減退癥成人患者的唯一輔助治療藥物。FDA于2015年批準了將Natpara以及鈣和維生素D一起用于甲狀旁腺功能減退癥的治療。

 

 

　　2019年，該公司召回了所有美國Natpara的劑量產(chǎn)品，原因是擔心進樣器筒的橡膠套或隔墊產(chǎn)生的顆粒可能掉入進樣器中。武田表示，當在14天的治療期內(nèi)反復刺穿覆蓋物時，小的橡膠碎片可能會進入藥筒。

 

　　因為上述召回，使用Natpara產(chǎn)品的患者幾乎立刻受到了影響。據(jù)悉，甲狀腺功能減退癥是一種罕見的消耗鈣的疾病，在美國大約有70000人患病，召回前有約2800人依靠Natpara進行治療。她補充說，到2021年3月底，武田的特殊用途計劃招募了400多名患者。

 

　　當時，Natpara的用戶聚集在Facebook上討論他們的選擇，并擔心盡管武田公司（Takeda）確信正在解決該問題，但這個藥物可能永遠不會重返市場。據(jù)報道，在2018年，Natpara在美國的最新全年銷售額中，賺了2.3億美元。

 

　　與此同時，在2019年11月對Hikari工廠的檢查中，調(diào)查人員還查明了一塊發(fā)生故障的無菌設備，這導致了多個批次的生產(chǎn)中的產(chǎn)品被拒收。盡管武田對故障機器進行了“多次調(diào)查”，但后來的測試卻發(fā)現(xiàn)了同樣的問題。武田發(fā)言人當時對Fierce Pharma表示，Natpara不是在光化學工廠生產(chǎn)的。

 

　　某種程度上，這款斷供的藥物是一款罕見病用藥。?罕見?，就是它的原罪。價格高昂的罕見病藥品面臨上市難、支付難的問題，而價格過低的藥品則面臨斷供甚至停產(chǎn)危機；對Natpara來說，因為生產(chǎn)企業(yè)較少，一旦企業(yè)生產(chǎn)發(fā)生問題，就會斷供。

 

 

　　對企業(yè)來說，因為罕見病藥物產(chǎn)品的售價低，市場規(guī)模較小，企業(yè)生產(chǎn)積極性不高；此外，因為藥物生產(chǎn)且供應的企業(yè)少，容易出現(xiàn)供應不及時、供應不足的問題。

 

　　這點在國內(nèi)也表現(xiàn)明顯：治療全身型重癥肌無力（Generalized Myasthenia Gravis，簡稱 gMG）的藥品溴吡斯的明，曾經(jīng)發(fā)生過多次斷供事件。2015年，該品種因中標價格過低在浙江省棄標，2016年因為溶出度存在波動，部分產(chǎn)品被召回，最終導致了全國范圍的藥物短缺。2017年，因為藥企的生產(chǎn)基地搬遷，該品種又停產(chǎn)了4個月，導致產(chǎn)品斷供問題。

 

　　《2019中國罕見病藥物可及性報告》顯示，罕見病藥物市場是一個市場失靈的領域，從研發(fā)、生產(chǎn)到定價和準入，市場都無法提供足夠的激勵機制為企業(yè)提供發(fā)展動力。因為與其他疾病藥物相比，罕見病藥物的研發(fā)過程更為艱辛，患者人數(shù)少，臨床試驗難度更高。在沒有可觀利益驅(qū)動的情況下，企業(yè)通常不愿意投入巨大的成本用于新藥的研發(fā)和生產(chǎn)。

 

　　作為全球領先的罕見病藥物生產(chǎn)巨頭，武田制藥此次斷供則是上述現(xiàn)象的典型縮影。按照全球罕見病藥品銷售排名來看，因為成功收購夏爾，武田排名第一，其次是瑞頌、諾華、賽諾菲、羅氏位列前五名。