2021年度新藥注冊臨床試驗進展報告發(fā)布

　　● 2021年我國藥物臨床試驗登記總量為3358項，較上一年度增加29.1%。其中，新藥臨床試驗數(shù)量為2033項，占比60.5%

 

　　● 化學藥和生物制品臨床試驗適應癥均以抗腫瘤為主

 

　　● 中藥新藥臨床試驗主要集中在精神神經(jīng)、消化、呼吸、心血管和婦科系統(tǒng)疾病5個適應癥，約占中藥臨床試驗總體的76.9%

 

　　● 罕見疾病藥物臨床試驗數(shù)量呈逐年增長趨勢，2021年的總量接近2019 年的2倍

 

　　6月7日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心發(fā)布《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告（2021年）》（以下簡稱《報告》）。《報告》顯示，2021年，我國藥物臨床試驗年度登記總量首次突破3000項，新藥臨床試驗占比增至60.5%。對比分析近三年臨床試驗數(shù)據(jù)可以發(fā)現(xiàn)，我國新藥臨床試驗數(shù)量占比逐年增加、啟動耗時明顯縮短，國際多中心臨床試驗數(shù)量占比呈逐年遞增趨勢，罕見疾病藥物臨床試驗數(shù)量逐年遞增、適應癥領域逐步擴大，但仍存在新藥研發(fā)適應癥和作用靶點同質(zhì)化、特殊人群臨床試驗重視程度不夠等問題。

 

 

　　根據(jù)《報告》，2021年我國藥物臨床試驗登記總量為3358項，較上一年度增加29.1%。按新藥臨床試驗（以受理號登記）和生物等效性試驗（主要以備案號登記）統(tǒng)計，2021年新藥臨床試驗數(shù)量為2033項；近三年來，新藥臨床試驗數(shù)量占比逐年增加，從2019年的52.7%增長至2021年的60.5%。

 

　　分析2021年登記的新藥臨床試驗，按藥物類型統(tǒng)計，化學藥登記1069項（52.6%）、生物制品登記886項（43.6%）、中藥登記78項（3.8%）；從藥物類型及注冊分類來看，中藥新藥臨床試驗50.0%為原注冊分類6類（含6類和6.1類），化學藥的69.6%為1類（含原注冊分類），治療用生物制品和預防用生物制品中1類占比最大。

 

　　對比近三年新藥臨床試驗數(shù)據(jù)可以看出藥物創(chuàng)新研發(fā)趨勢。從藥物類型來看，各類藥物歷年占比情況保持一致，但生物制品占比增幅較為明顯，2020年和2021年登記量分別較上一年度增加31.5%和46.4%。根據(jù)藥物類型分析臨床試驗分期，近三年各期臨床試驗占比趨勢保持一致，但2021年中藥Ⅲ期臨床試驗占比明顯提高。

 

　　在啟動臨床試驗耗時和臨床試驗完成情況方面，我國新藥臨床試驗獲批后實施效率有所提高，但仍需進一步優(yōu)化?！秷蟾妗凤@示，在2021年登記的2033項新藥臨床試驗中，已登記國內(nèi)有效首例受試者知情同意書日期且無相關登記號信息的共819項，當年完成108項。臨床試驗啟動耗時時間范圍為3天至91個月，平均值為12.2個月。臨床試驗完成耗時時間范圍為13天至244天，平均為80.9天。

 

　　總體來看，2021年，超半數(shù)新藥臨床試驗可在6個月內(nèi)啟動受試者招募，化學藥和生物制品在6個月內(nèi)啟動受試者招募的比例明顯超過中藥。

 

 

　　《報告》顯示，2021年化學藥臨床試驗適應癥以抗腫瘤為主，占化學藥臨床試驗總體的39.5%，其數(shù)量是排名第二的抗感染藥物的5.3倍；生物制品臨床試驗適應癥同樣以抗腫瘤為主，占生物制品臨床試驗總體的45.8%，其次為預防性疫苗。

 

　　臨床試驗涉及品種、作用靶點情況同樣印證了化學藥和生物制品新藥研發(fā)扎堆抗腫瘤領域。

 

　　按照不同藥物類型對2021年新藥臨床試驗涉及品種（按臨床試驗許可文件藥品名稱）數(shù)量統(tǒng)計分析發(fā)現(xiàn)，化學藥臨床試驗數(shù)量前10位品種中有7種是抗腫瘤藥物，其中，鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液、蘋果酸法米替尼膠囊、鹽酸杰克替尼片和氟唑帕利膠囊也是2020年化學藥臨床試驗數(shù)量前10位的品種。生物制品臨床試驗數(shù)量前10位品種以治療用生物制品為主，占比72.1%，其中帕博利珠單抗注射液是近三年每年的前10位品種之一。受新冠肺炎疫情影響，預防用生物制品中，新型冠狀病毒疫苗為研發(fā)熱點，新型冠狀病毒滅活疫苗（Ver o細胞）開展的臨床試驗數(shù)量多達20項。

 

　　從作用靶點看，無論是按藥物品種還是臨床試驗登記數(shù)量統(tǒng)計，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR等都是熱門靶點，適應癥也主要集中在抗腫瘤領域。例如，PD-1、PD-L1、HER2、EGFR和CD3五個靶點的藥物適應癥超過90%集中在抗腫瘤領域。此外，近三年數(shù)據(jù)顯示，PD-1和PD-L1靶點Ⅲ期臨床試驗的比例明顯高于其他靶點。

 

　　2021年中藥新藥臨床試驗則主要集中在精神神經(jīng)、消化、呼吸、心血管和婦科系統(tǒng)疾病5個適應癥，約占中藥臨床試驗總體的76.9%。其中，呼吸系統(tǒng)疾病適應癥臨床試驗數(shù)量占比較2019年和2020年明顯下降，而精神神經(jīng)和婦科系統(tǒng)疾病適應癥臨床試驗數(shù)量占比增長較明顯。此外，近三年數(shù)據(jù)均顯示，接近九成中藥品種同年僅開展了1項臨床試驗。

 

 

　　根據(jù)《報告》，2021年，在老年人群和兒童人群（預防性疫苗除外）中開展的臨床試驗占比仍較低；罕見疾病藥物臨床試驗數(shù)量和適應癥領域均呈現(xiàn)逐年增加趨勢，但涉及的疾病種類仍較少。

 

　　2021年，含老年人受試者的臨床試驗為1515項，占新藥臨床試驗總體的74.5%。僅在老年人群中開展的臨床試驗為3項，其中化學藥（Ⅰ期）、生物制品（Ⅱ期）、中藥（Ⅱ期）各1項。對比近三年數(shù)據(jù)，老年人群臨床試驗的數(shù)量和占比趨勢保持一致。含老年人受試者臨床試驗在歷年臨床試驗占比均約為70%，僅在老年人群中開展的臨床試驗在歷年臨床試驗占比均不超過0.2%，且均未進入Ⅲ期臨床試驗。

 

　　2021年，含兒童受試者的臨床試驗為168項，占新藥臨床試驗總體的8.3%。其中，僅在兒童人群中開展的臨床試驗共61項，生物制品主要為預防性疫苗，化學藥主要以皮膚及五官科適應癥為主，中藥以呼吸適應癥為主。根據(jù)《報告》，近三年，僅在兒童人群中開展的臨床試驗占歷年試驗總體比例不超過3%。

 

　　在罕見病藥物領域，2021年，臨床試驗總量接近2019年的2倍。在適應癥方面，主要以神經(jīng)系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病及抗過敏為主，與2019年、2020年相比增加了風濕性疾病及免疫、消化系統(tǒng)疾病等領域。然而，針對《第一批罕見病目錄》所收載121種疾病的國內(nèi)藥物臨床試驗仍較少，需加以重視。