全系骨髓保護新藥科賽拉獲批中國上市 為化療減負

　　據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局7月13日顯示的信息，先聲藥業(yè)（02096.HK）與G1 Therapeutics合作研發(fā)的化療全系骨髓保護創(chuàng)新藥科賽拉®（注射用鹽酸曲拉西利）已獲得批準在中國上市，用于小細胞肺癌患者預防化療造成的骨髓抑制，該藥也填補了國內在化療引起毒副反應前阻止或減輕骨髓抑制的空白。

 

 

　　化療作為一種傳統(tǒng)抗癌療法，是采用一些細胞毒藥殺滅快速分裂的腫瘤細胞，從而抑制乃至殺滅腫瘤。但與此同時，化療藥品的毒性也會波及人體正常細胞，從而引發(fā)一系列毒副反應。

 

　　除了癌癥病人在化療期間經常出現(xiàn)的脫發(fā)、惡心嘔吐等癥狀，化療副作用中最危險的，還是對人體造血工廠——骨髓的損傷。

 

　　《抗腫瘤藥物引起骨髓抑制中西醫(yī)結合診治專家共識》顯示，80%以上化療藥物可導致骨髓抑制，64%的化療患者受到骨髓抑制影響。

 

　　所謂“骨髓抑制”，就是指骨髓造血干細胞和各種前體細胞活性出現(xiàn)下降的情況。

 

　　而骨髓抑制這一毒副反應不僅會導致患者更容易出現(xiàn)感染等癥狀，嚴重的甚至會威脅患者生命。此外，還可能會導致化療減量或延遲給藥，直接影響治療效果。

 

　　為了中和化療后骨髓抑制帶來的血細胞下降，當前臨床主要采用促進血細胞再生的細胞因子類藥物進行治療，俗稱“骨髓支持療法”。此類藥物的作用機理是，當化療藥物對骨髓造成損傷后，該類藥物可促進多種血細胞再生。

 

　　曲拉西利中國臨床研究牽頭人、吉林省腫瘤醫(yī)院院長程穎介紹，細胞因子類藥物升高血細胞的效果不穩(wěn)定，患者長期使用可造成骨髓耗竭，以及引發(fā)骨痛等新的不良反應。臨床上一直期待有一款可以前置性保護骨髓，避免被化療藥物損傷，還能殺死癌細胞的療法。

 

　　根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局官網(wǎng)顯示的信息，科賽拉獲批適應癥為用于接受含鉑類藥物聯(lián)合依托泊苷方案的廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者中預防性給藥。簡單來說，其主要作用就是預防化療引起的骨髓抑制，從而達到降低骨髓抑制毒副反應發(fā)生率的目的。

 

　　程穎教授還介紹說，該藥的創(chuàng)新體現(xiàn)在對當前熱門靶點CDK4/6的逆向開發(fā)，它通過抑制細胞周期開關——CDK4/6蛋白激酶的活性，將骨髓中的造血干細胞暫時阻滯在細胞周期的G1期，讓細胞暫時停止分裂，從而“躲過”化療藥物的殺傷，猶如在化療前讓骨髓干細胞穿上“防彈衣”。并且這種“防彈衣”是可逆的，等腫瘤細胞被殺死后，被曲拉西利這層“防彈衣”牢牢保護著的骨髓細胞，可復蘇進行正常造血。

 

 

　　根據(jù)曲拉西利在廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）患者中進行的三項隨機、雙盲、含安慰劑對照的關鍵性臨床研究結果顯示：化療前給予靜脈輸注曲拉西利的患者，發(fā)生嚴重中性粒細胞減少和3/4級的血小板減少的比例均明顯低于安慰劑組，并且使用曲拉西利也明顯降低了粒細胞集落刺激因子（G-CSF）、紅細胞輸注等支持治療的應用。

 

　　這就意味著，曲拉西利多系骨髓保護作用不僅可以降低骨髓抑制發(fā)生率，還可較大程度節(jié)約癌癥化療患者在傳統(tǒng)骨髓支持療法和輸血上的醫(yī)療成本。

 

　　據(jù)上海交大附屬胸科醫(yī)院一項研究顯示，我國肺癌患者人均化療4.5次，每次住院為處理I～Ⅳ度骨髓抑制而花費的成本占整個化療直接成本的8.43%、18.37%、40.09%和46.62%。

 

　　另據(jù)此前發(fā)表在《上海交通大學學報（醫(yī)學版）》的論文模型測算，中國每年280萬需化療患者，僅為化療毒副作用中骨髓抑制這一項，就要額外承擔超過350億元人民幣的治療成本。

 

　　可以說，在身體面臨毒副作用考驗的同時，國內數(shù)百萬化療患者家庭與國家醫(yī)保財政也為化療造成的副作用承擔了巨額經濟成本。

 

　　曲拉西利中國聯(lián)合開發(fā)方先聲藥業(yè)集團臨床負責人表示，化療患者因骨髓損傷造成的沉重負擔一直是該公司關注的問題。

 

　　“我們關注到中美癌癥患者都面臨沉重的化療副作用治療負擔，先聲藥業(yè)的BD部門于是優(yōu)先將目標鎖定在該領域的全球最前沿科研成果上，從而發(fā)現(xiàn)了美國G1公司研發(fā)的曲拉西利。”先聲藥業(yè)上述負責人還介紹說，該藥此前在美國獲得FDA突破性療法認定，該公司針對中國患者完成臨床開發(fā)后，也迅速獲得了中國國家藥監(jiān)局“優(yōu)先審評”。

 

　　先聲藥業(yè)執(zhí)行董事兼聯(lián)席首席執(zhí)行官唐任宏博士認為，“這體現(xiàn)了中美兩國藥物監(jiān)管部門對癌癥化療領域創(chuàng)新療法的高度關注和支持，也給了我們巨大的信心，下一步，先聲藥業(yè)將聚焦資源，加速藥品落地，保障患者藥物可及性。”